Malattie rare: figlie di nessuno

Le patologie non sono tutte uguali; differiscono per impatto sulla qualità della vita del paziente, tipologia di cura, costo delle terapie, figura mediche di riferimento e complicanze. Indipendetemente dalla gravità della malattia, ve ne sono alcune "meno importanti di altre".

E' l'epidemiologia (o meglio la prevalenza) a determinare tale rilevanza. Il numero percentuale di casi sul totale della popolazione sancisce il confine tra ciò che è meritevole di investimenti in R&D e ciò che, invece, non è degno di attenzione: l'UE traccia una riga allo 0, 05% (1 caso su 2.000 abitanti). Si sente dire: "Le aziende farmaceutiche pensano solo al business, non si interessano a patologie che riguardano un novero molto limitato di persone".